8成罕病為基因遺傳導致！臺大醫院兒童醫院基因治療中心 為病友點亮希望

高達 8 成罕病為基因遺傳導致，許多患者一生都須與疾病共存，基因異常所導致的疾病不僅帶來終身的沈重負擔，甚至會帶走生命。

臺大醫院兒童醫院李旺祚院長表示，先天性遺傳疾病其實並不罕見，全球罕病病友數目前已達 3 億人，但藥物發展卻仍面臨困境，而近年來基因治療成為醫療發展趨勢。

創新技術整合臺大團隊 翻轉病友人生

他指出，透過產學合作與國際資源接軌，將可提供患者更好的治療選擇，更可為基因遺傳型疾病患者帶來革命性的效益或救命關鍵，甚至可能根治疾病，扭轉希望。臺大醫院兒童醫院與輝瑞大藥廠協力合作，設定了三階段計畫目標：

• 短期：密集促成醫學教育學術討論會、發展醫學研究計畫
• 中期：建立照護共識、治療指引、促進產學合作為目標
• 長期目標：持續推動臺大醫院兒童醫院成為基因治療的專責醫院

而除治療選擇，患者在治療的前中後期更需要諸多外部協助，臺大醫院兒童醫院團隊與藥廠將以資料分析為基礎，打造全方位治療照護體系，包括前期評估、中期照護、後期追蹤，發展完整照護體系與國際接軌，此外，未來雙方也將透過患者持續教育醫學計畫，協助建立符合醫病共享決策的友善醫療環境。

李旺祚院長表示，臺大醫院兒童醫院期待能將基因領域之研究與實務經驗，提供業界做為未來發展依據，使治療開發兼具精準性與安全性外，也更貼近患者臨床需求，找出能實際減緩或治癒病症的解方。

文／李祉函 圖／巫俊郡

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